کاهش ۵۰ درصدی کلسترول بد با ژن درمانی جدید

به گزارش پایگاه خبری پژوهندگان عصر، یک آزمایش بالینی در کلیولند ایالات متحده نشان داده است که تزریق یک بار از یک روش درمانی مبتنی بر مهندسی ژنتیک با استفاده از فناوری کریسپر-کاس ۹، در کاهش کلسترول بد و تریگلیسیرید در افرادی که به اختلالات چربی مقاوم به درمان مبتلا هستند، در تمامی دوزهای آزمایش شده و طی یک سال پیگیری، مؤثر بوده است.

هدف از این آزمایش، که با حضور ۱۵ داوطلب انجام شد، بررسی این موضوع بود که آیا کاهش کلسترول و تریگلیسیرید که پیش‌تر پس از دو ماه گزارش شده بود، برای مدت ۱۲ ماه نیز ادامه خواهد داشت یا خیر. بیمارانی که با بالاترین دوز دارو درمان می‌شدند، پس از ۱۲ ماه شاهد کاهش ۵۲.۵ درصدی کلسترول بد و کاهش ۴۷.۸ درصدی تریگلیسیرید نسبت به مقدار پایه بودند. در طول دوره یک ساله پیگیری، هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با این درمان مشاهده نشد.

لوک لافین، نویسنده اصلی این پژوهش، اظهار داشت: «با توجه به داده‌های اولیه‌ای که در نوامبر ۲۰۲۵ منتشر شده، ماندگاری تأثیر کاهش چربی بسیار چشمگیر بود. شگفت‌انگیز است که هیچ عارضه جانبی ایمنی جدی مرتبط با CTX۳۱۰ در آزمایش بالینی و در یک سال پیگیری پس از درمان مشاهده نشد.»

کریسپر کاس ۹ فناوری اصلاح ژن است که می‌توان از آن برای اصلاح یا تغییر بخش‌های خاصی از دی‌ان‌ای فرد به منظور درمان بیماری‌های جدی استفاده کرد. در این آزمایش، CTX۳۱۰ که یک درمان اصلاح ژن آزمایشی مبتنی بر کریسپر کاس ۹ است، به عنوان یک تزریق یک‌باره به کار گرفته شد. CTX۳۱۰ مکانیسم اصلاحی کریسپر را به کبد منتقل می‌کند و در آنجا ژن ANGPTL۳ را خاموش می‌کند. خاموش کردن این ژن موجب کاهش کلسترول بد و تریگلیسیرید می‌شود که هر دو به بیماری‌های قلبی مرتبط هستند.

CTX۳۱۰ در این آزمایش بالینی در دوزهای ۰.۱ تا ۰.۸ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن به طور یک‌باره و پس از پیش‌درمان با کورتیکواستروئیدها و آنتی‌هیستامین‌ها تزریق می‌شد. شرکت‌کنندگان تحت نظر بودند تا ایمنی درمان و تأثیر ژن‌درمانی مورد بررسی قرار گیرد. CTX۳۱۰ به طور متوسط میزان کلسترول بد و تریگلیسیرید را طی یک بازه ۱۲ ماهه پس از درمان، ۵۰ درصد کاهش داد.